Medicamentos huérfanos, OSSFOR: Italia segundo en Europa con 50 terapias disponibles

SECCIÓN 2

Ossfor: pacientes con enfermedades raras, todavía hay mucho que hacer

Estos datos surgen de un análisis realizado por IQVIA para VII Informe de Ossfor que, observó Francesco Macchia, ' demostrar cómo el Reglamento Europeo 141/2000 está dando su fruto. Una tendencia positiva en la que los representantes de la industria farmacéutica y de todo el mundo de las enfermedades raras piden mantener un ojo en la revisión del Reglamento actual, para que el buen trabajo realizado y los resultados obtenidos hasta ahora no se pierdan.

Para completar el cuestionario propuesto por el Observatorio de Enfermedades Raras (OMaR) y realizado en colaboración con Rare-AMR Disease Alliance, fueron 1.105 personas, en la mayoría pacientes (56.83%), seguido caregiver (38%) y un resto de personas que respondieron en nombre de asociaciones de pacientes. “Tratamos de arrojar luz sobre todo el camino de los pacientes – explicó el Director de OMaR, Ilaria Ciancaleoni Bartoli– desde la sospecha diagnóstica hasta la confirmación del diagnóstico, desde la identificación del centro de referencia al camino en el territorio, tanto la salud como la asistencia social, incluyendo el reconocimiento de los derechos exigibles, la escuela y el camino de trabajo hasta la vida social. Los datos surgidos son muchos, pero uno en todos se destaca claramente: si incluso los derechos se establecen a nivel nacional, cuando se trata de para obtenerlos concretamente depende mucho de la región de residencia. En Italia tenemos buenas leyes, que a menudo carecen de aplicación, mientras que a nivel territorial la desógena es fuerte y las dificultades se sienten.

“Los problemas – también declaró- aumentan cuando un paciente tiene que recurrir a un centro de referencia fuera de la región: no se descarta, de hecho, que una vez que regresa a casa con sus recetas, éstas son reconocidas por la Región de residencia. La red de enfermedades raras existe, pero los nudos que dificultan la comunicación con el territorio. Una brecha a llenar, con suerte, con la siguiente reorganización de las redes.

Dificultad en el diagnóstico y la disparidad en los servicios en el territorio

Más de la mitad de los participantes de la encuesta, 53,3%, informaron haber tenido dificultad para obtener el diagnóstico, llegaron entre 1 y 3 años (23,44%) o incluso más de 3 años (25,88%). 65.79% de los pacientes recibieron diagnóstico de un Centro de su región y esto es probablemente mejor que en el pasado, pero sigue siendo un 22,9% de las personas que tuvieron que moverse.

Y si el diagnóstico a menudo consigue 'en la casa', no es exactamente así para el tiene en cuenta que sólo el 49,05% dice que ha obtenido en los Centros de Referencia de su región de residencia. “En parte es una movilidad fisiológica, que no siempre debe leerse como una falta del territorio- subrayado Ciancaleoni- especialmente en el caso de enfermedades raras es natural que la experiencia se concentre en unos pocos centros con una sólida competencia en la patología específica. 19.10% de los pacientes dicen que se refieren a un Centro fuera de la región: es un alto porcentaje pero no es tanto preocuparse, ya que el 21,63% de las personas que afirman que no se han tomado en cuenta dentro o fuera de su región. Generar los mayores problemas no es tanto la distancia del Centro de Referencia donde vamos periódicamente, como la implementación del plan terapéutico y de bienestar en el territorio específico de residencia.

No es casualidad que las respuestas dadas por los representantes de las asociaciones que participaron en la encuesta indiquen lo crítico que debe resolverse de manera prioritaria desarrollo de servicios en el territorio (67,31%). Entre las principales disparidades regionales detectadas, los representantes de las asociaciones indicaron aquellas en el contexto de la asistencia socio-sanitaria (63.46%) y la atención médica (57.69%), en el enfoque de la atención en el hogar (50%) y la asistencia fisioterapia (32.69%).

“Aunque un análisis de las diferencias entre las respuestas de los pacientes y las dadas por los representantes de las Asociaciones muestran algunas diferencias- concluyó Ciancaleoni- hay un aspecto que pone a todos en acuerdo: el punto débil del sistema está en el territorio. Por esta razón, tanto los pacientes raros como las asociaciones que los representan indican la mejora de la organización de la medicina básica y un mayor desarrollo de los servicios territoriales, sanitarios, farmacéuticos y socio-asistencia, como la necesidad de dar prioridad.

En Italia, el hora que interviene entre la solicitud de autorización y colocación en el mercado para los 158 medicamentos de las listas Aifa publicadas del 31 de diciembre de 2017 al 31 de diciembre de 2022, son 20 meses. En general, el proceso de negociación nacional ha sido de 17 meses para las drogas autorizadas por EMA hasta 2005 a 22 meses para las autorizadas después de 2021.

En general, a pesar de los tiempos alineados con los europeos promedios, sólo el 15% de los fármacos analizados tuvo una duración del proceso de autorización nacional inferior a los 100 días previstos. Esto es lo que emerge del estudio realizado por CREA Health e insertado en el VII Informe Ossfor.

Reiteremos al gerente científico de C.R.E.A. Health, Barbara Polistena– un aumento en precio de la evaluación y el proceso de reembolso: de 20 meses para medicamentos autorizados por EMA en el período 2016-2020 a 22 meses en 2021. Sin embargo, en lo que respecta al acceso real, no debe olvidarse que todavía pueden ponerse a disposición de los OF gracias a las diferentes previsiones de " acceso terrestre ": uso compasivo, inserción en la lista de medicamentos previstos en la Ley 648/1996 o reembolso por ley 326/2003.

El rendimiento de la encuesta CREA también se confirma por los datos que surgen del análisis de la disponibilidad y el tiempo de acceso de los medicamentos huérfanos realizados en los pacientes W.A.I.T. (Esperando para acceder a terapias innovadoras), realizado por IQVIA en colaboración con EFPIA – Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas.

Este es el estudio europeo más amplio sobre la disponibilidad de medicamentos huérfanos y su tiempo de acceso a pacientes en países individuales. La encuesta abarca actualmente 37 países (27 de la UE y 10 de la UE) y ofrece una visión general de los medicamentos aprobados a nivel europeo. El análisis propuesto en el VII Informe Ossfor incluye 168 fármacos innovadores que han sido autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para comercializar entre 2018 y 2021, incluyendo 61 medicamentos huérfanos.

Según el estudio IQVIA, los medicamentos huérfanos disponibles en Italia a principios de 2023 son 50, igual al 82% del total de 61 productos aprobados por EMA entre 2018 y 2021. Por lo tanto, nuestro país está en segundo lugar, detrás de Alemania, que tiene acceso directo (55 FO), a la disponibilidad de medicamentos huérfanos. Justo detrás de Italia, encontramos Francia (48 FO) y Austria (47). Estos datos agregan la disponibilidad parcial del 10% de los medicamentos huérfanos en Italia, en comparación con la disponibilidad completa en Alemania. Este es un mejor rendimiento que otros países europeos donde la disponibilidad parcial alcanza el 25% en Francia, el 32% en Austria y el 68% en Grecia.

Observando la tendencia de disponibilidad de los últimos 3 años (2020-2021-2022) de FO en Italia, surge una situación relativamente estable, con un ligera mejora de la tasa de disponibilidad (+1% en 2022 en comparación con 2021) y un aumento limitado del tiempo de entrada a nivel local (+7 días en 2022 en comparación con 2021).

“El análisis de la disponibilidad y el tiempo de acceso a los medicamentos huérfanos”, dijo el Director de IQVIA Study and Director Primary Market Research IQVIA Italia, Isabella Cecchini– muestra que italia es uno de los primeros países por número de FO disponibles, con tiempos de acceso a las listas reembolsables de aproximadamente 3-5 meses más cortos que el promedio de otros países europeos. De este estudio, Italia emerge como uno de los países europeos que mejor garantizan el acceso a los medicamentos huérfanos. Sin embargo, hay márgenes adicionales para mejorar la aceleración y racionalización de los procesos para situarlos en los rebatos nacionales y las regiones individuales.

“El reducción de los tiempos de acceso a las drogas autorizado por la EMA y el aumento de su disponibilidad dentro de los países miembros- recordó el Coordinador de Osservatorio Farmaci Orfani-Ossfor, Francesco Macchia– es un objetivo crucial. Es el propósito con el que se ha adoptado el Reglamento Europeo para establecer los requisitos para la concesión de la calificación de un medicamento huérfano. En el actual Reglamento y debate sobre su examen, con los riesgos que ello podría entrañar, hemos dedicado toda una mesa redonda en el contexto de la labor de presentación del VII Informe Ossfor.

Según las encuestas realizadas por la Agencia Italiana de Farmaco (Aifa) y reportadas en el VII Informe Ossfor, en 2022 el total de gastos ( compras directas + contratadas) para medicamentos huérfanos, en Italia, era igual a 1.98 millones de euros (hasta un 29% en comparación con 2021) representando aproximadamente el 6% de los gastos farmacéuticos del Servicio Nacional de Salud (Ssn). Sin embargo, el consumo se comprueba 11.4 millones de dosis (+35,7% en comparación con el año anterior), igual al 0,04% del consumo total de drogas.

De 2013 a 2022, la tasa de crecimiento anual del gasto de medicamentos huérfanos fue aproximadamente el doble que la de los otros medicamentos comprados en las instalaciones de Ssn: en esta década el gasto de medicamentos huérfanos se ha triplicado (+225%). El aumento de los gastos va acompañado de un aumento del consumo, que en la última década se duplicó (+103%).

En 2022 prosiguió la encuesta de Aifa los gastos de los medicamentos huérfanos de clase C ascendieron a 15,5 millones de euros, representando el 1,3% del gasto total en medicamentos huérfanos, un 7,6% en comparación con el año pasado.

Emplear la mayor parte de los gastos y consumo es la categoría terapéutica de antineoplásicos e inmunomoduladores (respectivamente 47,6% y 52,7%). El análisis de la distribución de medicamentos huérfanos por área terapéutica muestra, en cambio, que los fármacos utilizados para linfomas y mielomas y otras patologías onco-ematológicas y medicamentos para enfermedades genéticas representan más del 50% de los gastos y más del 60% del consumo.

'El total de gastos para los medicamentos huérfanos de la banda C- ha requerido especificar Francesco Macchia– afecta poco más de 1% en el gasto general que el estado enfrenta para las drogas. Sin embargo, el apoyo que viene del estado a las personas con enfermedades raras o tumores en la compra de medicamentos huérfanos es enorme en términos de la economía de los individuos. Por esta razón es esencial continuar con el proyecto de realización de una lista central de medicamentos que incluye, para pacientes raros, también los de la banda C.

En el frente industrial, están 53 farmacéuticas que producen medicamentos huérfanos, con una facturación promedio de 160 millones de euros al año y una incidencia promedio de medicamentos huérfanos de 24%. “De este Macchia- concluido con los datos muestra cómo las empresas con mayor ‘prevalencia’ de la facturación de medicamentos huérfanos, las empresas que podríamos definir ‘especializados’ en FO, tienen una facturación promedio general de las otras empresas que operan en el paisaje italiano. Un elemento que no sólo tiene un valor económico, sino también ético porque indica el espíritu de "misión" con el que operan estas empresas.

El evento en Sala Zuccari fue presentado por Francesco Macchia, Coordinador de Ossfor, y por Federico Spandonaro, Presidente del Comité Científico de C.R.E.A. Health – Center for Economic Research Applied in Health. A los saludos institucionales del Senador Francesco Zaffini, promotor de la iniciativa, se siguen las participaciones de Barbara Polistena, Gerente Científico y Junta Directiva C.R.E.A. Health, Ossfir; Francesco Trotta, Director de HTA y Economía del Farmaco Aifa- Agenzia Italiana del Farmaco; Isabella Cecchini, Directora del Observatorio IQVIA IVIA.

Coordinadora de Enfermedades Agropecuarias de la Universidad de Ligero, Comisión de Ciencias de la Salud de la Salud de la Universidad de Licería, Comisión X de Asuntos Sociales, Salud Pública y Trabajo Privado, Seguridad Social, Senado de la República; Sr. Davide Faraone, Comisión XII de Asuntos Sociales, Cámara de Diputados; Sr. Ilenia Malvasi, Comisión XII de Asuntos Sociales.

A la mesa redonda titulada “Qué cambios en Europa para los medicamentos huérfanos” fueron invitados a participar Francesco Trotta, Director de Salud de la Agencia Farmacéutica Aifa- Agencia Farmacéutica Italiana; Alessandro D’Arpino, Director de Farmacia Ospedaliera, A.O. de Perugia y Vicepresidente SIFO – Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Compagnia Sanitarie; Cinzia Pilo, Presidenta Debra Italia Onluanza.

Ossfor- Osservatorio Farmaci Orfani es el primer centro de estudio y think-tank totalmente dedicado al desarrollo de políticas de gobernanza y sostenibilidad en el campo de las enfermedades raras, fundada en 2016 por C.R.E.A. Health – Center for Economic Research Applied to Health and OMaR- Observatory for Rare Diseases. Desde el centro de estudios de Ossfor, se ha convertido en una plataforma de múltiples interesados, que hoy participa activamente en los principales expertos en enfermedades raras y tumores y medicamentos huérfanos.

El objetivo es ayudar a garantizar un acceso rápido a las terapias y asistencia para personas con enfermedad rara, favoreciendo una sinergia entre el mundo institucional, político, académico y emprendedor mediante una comparación gratuita útil para identificar las mejores estrategias para implementar.