Medicamentos huérfanos, OSSFOR: Italia segundo en Europa con 50 terapias disponibles

Gran noticia para Italia en el frente de los medicamentos huérfanos: con 50 disponibles a principios de 2023, 82% del total de los 61 productos aprobados a nivel europeo por la Agencia Europea de Medicina (EMA) entre 2018 y 2021, nuestro país se encuentra en el segundo paso del podioPara conducir este ranking especial hay Alemania, donde los medicamentos huérfanos disponibles son 55.

Un buen rendimiento que flanquea progresivamente reducción del tiempo de tramitación promedio nacional a nivel regional de las drogas autorizadas por la Agencia Italiana de Farmaco (Aifa), pasó de unos 407 días (unos 14 meses) en 2016 a aproximadamente 161 (unos 6 meses) en 2021.

A la mejora progresiva de la disponibilidad de medicamentos huérfanos y al aumento constante del número de enfermedades raras conocidas, llegados, según una revisión reciente de la literatura, alrededor de 10.000, está junto con una serie de dificultades, sobre todo a nivel territorial. De hecho, según el Observatorio Enfermedades Raras (OMaR) en una encuesta realizada entre marzo y mayo de 2023, en colaboración y con la participación de las más de 430 asociaciones de la Alianza de Enfermedades Rare-AMR, las personas con enfermedades raras o tumores encuentran dificultades para obtener reconocimiento de la vía de asistencia (42,9%) apoyo psicológico (48.42%) y ayuda económica (33.21%) y el reconocimiento de la invalidez civil (30.23%). Estos últimos tres factores, junto con la frecuente pérdida o disminución del trabajo para el paciente o para el cuidador, pesan en particular sobre el presupuesto de las familias y demuestran la urgencia de la financiación, partiendo de los ya previstos, pero nunca implementados, por el Texto de Enfermedades Únicas Raras.

Limitaciones en Pdta para enfermedades raras: el análisis de CREA Health

El apoyo psicológico podría, y a veces se espera Enfermedades diagnósticas Terapistas asistibles (Pdta), pero todavía es un área a desarrollar. De un análisis de la Pdta disponible, realizado por el Centro de Investigación Económica Aplicado a la Salud (C.R.E.A. Health), surgen algunas dificultades para encontrarlas.

I Pdta debe, por otro lado, ser accesible, tanto por pacientes como por personal de atención de salud que están a cargo de una persona que sufre de enfermedades raras. “A pesar del Plan Nacional de Enfermedades Raras, considere la definición de Pdta para enfermedades raras una herramienta indispensable – destacó el gerente científico de C.R.E.A. Health, Barbara Polistena– la detección hecha por CREA Health señala que el número de Pdta sigue siendo bajo y con una alta variabilidad a nivel regional, además de presentarse con estructuras similares más a las Directrices que a Pdta real al servicio de la toma en cuenta en los contextos locales. Esto, de alguna manera, también limita la función del Pdta a ‘explicit’ los ‘derechos de acceso’ de los pacientes’.

Estos son algunos de los datos publicados en VII Informe Anual Ossfor titulado “Malattie Rare y Farmaci Orfani hacia una nueva gobernanza” y presentado hoy durante un evento organizado por iniciativa del Senador Francesco Zaffini, en la Sala Zuccari de Palazzo Giustiniani del Senado. El documento fue preparado por Osservatorio Malattie Rare y el Centro de Investigación Económica Aplicada a la Salud (C.R.E.A. Health), en colaboración con Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), Confederación Europea de Emprendedores Farmacéuticos (Eucope), Iqvia, GdL Malattie Rare y Farmaci Orfani de la Società Italiana diifria Take and with the non-conditional contribution of Amicus Therapeutics, Chiesi Global Rares Italia, Janssen Italia, Kyeu.

Equidad de acceso a los medicamentos huérfanos: críticas territoriales

“Los datos recogidos en el VII Informe Anual Ossfor- explicaron al Coordinador de Osservatorio Farmaci Orfani-Ossfor, Francesco Macchia señala que, a pesar de la creciente disponibilidad de medicamentos huérfanos a nivel nacional, incluso en comparación con otros países europeos, los la crítica sigue siendo, y son relevantes, cuando los nacionales van a observar el territorio, donde los problemas afectan tanto los servicios de salud como los de bienestar social. Sin olvidar la Ley 175/2021, conocida como Texto único sobre las Enfermedades Raras, todavía es en gran medida intacto, debido a la falta de algunos decretos de implementación.

Cada uno respuestas ya no aplazables destacó entonces, porque la equidad de acceso a los servicios de salud debe garantizarse a todos, como se consagra en nuestra Carta Constitucional. Por esta razón es necesario que el trabajo de toda la comunidad de enfermedades raras, unido, se centre en mejorar los servicios regionales y territoriales.

“El tiempo de llegada de la FO a las regiones se reduce progresivamente – comentó el Gerente Científico de C.R.E.A. Health, Barbara Polistena.. y esto es absolutamente positivo. However, it should be pointed out that, according to Article 10 paragraph 5 of Law 189/2012, known as Decree Balduzzi, amended with the DL 152/2021, the tiempo máximo para insertar en los prontuarios regionales de un medicamento huérfano autorizados para el comercio 60 días (2 meses). Por lo tanto necesidad de apoyar la tendencia positiva grabado para cumplir con los tiempos previstos por la Ley, tiempos que son decisivos para la vida de las personas con enfermedades raras o tumores. “Aunque, de hecho, estos medicamentos se pueden poner a disposición de los pacientes también a través de herramientas legislativas adicionales – también dijo- es evidente que sólo una compra ‘ordinaria’ representa un uso estructurado y generalizado del medicamento”.

Aumento de los gastos registrados en medicamentos huérfanos

A expensas de medicamentos huérfanos, según las encuestas realizadas por la Agencia Italiana de Farmaco (Aifa) y reportadas en el VII Informe Ossfor, en 2022 nuestro País gastó 1.98 mil millones de euros (hasta un 29% en comparación con 2021), cifra que representa alrededor del 6% del gasto farmacéutico cargado por el Servicio Nacional de Salud (Ssn).

Sin embargo, el consumo se comprueba 11.4 millones de dosis (+35,7% en comparación con el año anterior), igual al 0,04% del consumo total de drogas. “El aumento del gasto frente al aumento del consumo de medicamentos huérfanos”, dijo C.R.E.A. Salud, Federico Spandonaro– indica una creciente disponibilidad de atención para las personas que sufren de enfermedades raras: uno de los muchos elementos en apoyo del enfoque que el dinero utilizado en la salud es una inversión y no sólo un gasto.

Las enfermedades raras y los tumores también representan las áreas terapéuticas más activas en el número de estudios clínicos iniciados, con un crecimiento constante en la última década, hasta el 40% y el 33% de los estudios clínicos totales iniciados en 2022, respectivamente.

Ossfor: pacientes con enfermedades raras, todavía hay mucho que hacer

Estos datos surgen de un análisis realizado por IQVIA para VII Informe de Ossfor que, observó Francesco Macchia, ' demostrar cómo el Reglamento Europeo 141/2000 está dando su fruto. Una tendencia positiva en la que los representantes de la industria farmacéutica y de todo el mundo de las enfermedades raras piden mantener un ojo en la revisión del Reglamento actual, para que el buen trabajo realizado y los resultados obtenidos hasta ahora no se pierdan.

Para completar el cuestionario propuesto por el Observatorio de Enfermedades Raras (OMaR) y realizado en colaboración con Rare-AMR Disease Alliance, fueron 1.105 personas, en la mayoría pacientes (56.83%), seguido caregiver (38%) y un resto de personas que respondieron en nombre de asociaciones de pacientes. “Tratamos de arrojar luz sobre todo el camino de los pacientes – explicó el Director de OMaR, Ilaria Ciancaleoni Bartoli– desde la sospecha diagnóstica hasta la confirmación del diagnóstico, desde la identificación del centro de referencia al camino en el territorio, tanto la salud como la asistencia social, incluyendo el reconocimiento de los derechos exigibles, la escuela y el camino de trabajo hasta la vida social. Los datos surgidos son muchos, pero uno en todos se destaca claramente: si incluso los derechos se establecen a nivel nacional, cuando se trata de para obtenerlos concretamente depende mucho de la región de residencia. En Italia tenemos buenas leyes, que a menudo carecen de aplicación, mientras que a nivel territorial la desógena es fuerte y las dificultades se sienten.

“Los problemas – también declaró- aumentan cuando un paciente tiene que recurrir a un centro de referencia fuera de la región: no se descarta, de hecho, que una vez que regresa a casa con sus recetas, éstas son reconocidas por la Región de residencia. La red de enfermedades raras existe, pero los nudos que dificultan la comunicación con el territorio. Una brecha a llenar, con suerte, con la siguiente reorganización de las redes.